軟骨低形成症に関して、日本・米国を含めどの国にも現在は治療薬として認められる薬は、ありません。

　が、ここに来まして昨年から軟骨低形成症の骨端線閉鎖前までの小児を対象とした、治験が行われていました。

　先日「遺伝性疾患プラス」の新しい情報として、米国BioMarin Pharmaceutical社から、第三相臨床試験で

安全性状の懸念が確認されず、今後米国などで承認申請を予定していると、発表されました。

・Biomarin Pharmaceutical Japan株式会社　プレリリース（2026年7月14日）

・軟骨低形成症、ボックスゾゴの第三相試験で年間成長速度が改善　－　遺伝性疾患プラス

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