つくしの会とバイオマリン社との正式な面談を、1月13日に行いました。
　これにはバイオマリンジャパン社の軍司正豊代表取締役、吉田茂メディカルアフェアーズ部シニアマネージャー、アメリカ バイオマリン社のクリスティン オースティン　マーケットプランニングディレクターのお三方にご出席いただき、つくしの会からは堀越晶子渉外部副部長と事務局長の新山が出席しました。
　以下、日本でのBMN-111の治験に関連した内容について、簡潔にご報告いたします。
　

　バイオマリン社では現在、アメリカ、イギリス、フランス、オーストラリアの4カ国でBMN-111の治験に取り組んでいて、各国とも第二相治験を実施中だとのことです。
　現在実施中の第二相治験は5歳から14歳の患児を対象に行われていて、15μg/㎏/日による治験で良好な結果が出ています。
　ただ、それでも健常者の成長曲線までには届いていないため、よりこの成長曲線に近づけられるようにと、投与量を30μg/㎏/日に増やした治験の実施も考えているところだとのことでした。
　ただし、この治験も青年期以降の患者を対象とすることは想定していないそうです。
　日本での治験に関しても、患者へのアンケート調査や専門医と会って国内の状況について意見交換するなど、段階を踏んで治験実施に向けた準備を進めているとのことです。
　ただ、治験には厚労省の認可が必要なこともあり、まだ開始時期を示せる状況には達していません。
　第二相治験で良好な結果が出ていることから、上記4ヶ国での第三相治験に向けた検討を始めていますが、日本でも第三相から治験を開始する方向で取り組んでいると伺いました。
　治験への参加要件に関してお伺いしましたが、現在新たな治験計画を作成しているところなので、対象年齢や症状、治療の有無などの具体的な条件なども、まだ決まっていないとのことでした。
　国内治験や正式治療を待ち望んでいる親御さんたちに対して、「バイオマリン社としても、一日も早く患者さんに薬を届けたいとの思いで取り組んでいます。今すぐにというわけにはいきませんが、焦らずに待っていてください。」と、患者に寄り添う思いを伝えてくれました。
　バイオマリン社では、多くの方から問い合わせ等が寄せられることで、治験開始に向けた取り組みが遅れることが危惧される状況だそうです。
　今後とも会として連絡を取り合っていきますので、治験に関して疑問点や要望などがございましたら、バイオマリン社に直接連絡されるのではなく、事務局までお寄せいただくようお願いいたします。
　

　面談の詳しい内容は、3月にも発行予定の会報でご紹介いたします。

事務局