複数の会員さんから軟骨無形成症の治験に関するお問い合わせがありましたので、その現状やお考えいただきたい点などについて記しました。

　軟骨無形成症に対する新たな治療法につきましては、会報等でも紹介しましたように国内外でさまざまな研究が行われていますが、現時点で国内でのこの病気に対する新たな治験が行われるという情報はありません。

　つくしの会では、それぞれの研究に対して情報の収集や研究機関等との連携の構築などを図っていて、何らかの進展があれば適切な対応を取り、会員の皆さまにも適時お知らせしたいと考えています。

※治験が行われていない今だからこそ、冷静な状況で治験についてお考えいただきたいと思い、患者の視点から治験に関するQ&Aをまとめました。

Q．治験とはどんなものですか？

A．新たな治療薬として研究開発中の薬剤が患者に対してどのような効果を持つのか、副作用は起こらないのか等を調べるための研究（臨床試験）のことです。

Q．普通に病院で受ける治療とどう違うのですか？　また、治療効果はあるのでしょうか？

A．通常の治療に使われる薬は一定の薬効や安全性が確認されて厚労省の承認も受けていますが、治験薬は研究中の薬剤のため未承認で、薬効も定まっていませんし、さまざまな副作用も起こり得ます。

Q．治験には参加したほうがいいのでしょうか？

A．新薬の研究開発には治験の実施が欠かせませんので、治験に参加することは新たな治療法の開発に協力するという社会的役割を担う、とても有意義なことです。
しかし、まだ治療薬として承認されていない薬剤を使うため、治験に関することを十分に理解しておく必要があります。

Q．治験は誰でも受けられるのですか？

A．治験ごとに年齢や病状、治療の有無などの参加要件が決められていて、その要件を満たす患者だけが治験の対象となります。
たとえ希望者でも、この条件に合致しない患者は治験を受けることができません。
また、実施人数が決められている場合もあります。

Q．治験では、どのようにして投与量を決めているのですか？

A．一般的に治験では何種類かの投与量を使って効能を比較することが多く、心理的影響の有無を検証するため、プラセボという薬効のない偽薬の投与を加えて実施する場合もあります。

Q．投与量について相談できるのですか？

A．治験を実施する際には、治験計画に従って患者ごとに投与量（プラセボ含む）が決められますが、患者や担当医はその決定には関与できません。

Q．自分がどの投与量を受けているのか聞くことはできますか？

A．治験では客観的なデータが求められるため、患者も担当医も研究機関も、どの患者がどの投与量を使っているか知ることはできません。

 

治験に関する詳しい説明は、日本製薬工業協会のホームページ･http://www.jpma.or.jpをご参照ください。（トップページ内の くすりについて→新薬･治験情報→治験とは）

これらは一般的な治験に対する留意点で、個々の治験によって実施内容や留意点は変わることがあります。

今後治験への参加等を検討する機会がありましたら、治験は治療ではなくあくまでも研究開発の一環だということを念頭に、これらの留意点を参考にして冷静に判断していただきたいと思います。

つくしの会としても、国内外で行われているさまざまな治療研究が進展し、少しでも早く患者の皆さんに治療薬が届けられることを願って、活動に取り組んでいるところです。