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軟骨無形成症患者・家族の会つくしの会

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つくしの会よりお知らせ

iPS細胞使い、軟骨無形成症の治療薬の候補物質を特定

患者由来のiPS細胞から分化させた軟骨細胞を使った研究で、軟骨無形成症に効果がある薬剤を特定したとの発表がありました。 
この研究は京都大学iPS細胞研究所の妻木範行教授のグループが行っているもので、この疾患の患者から採取した細胞からiPS細胞を作り、それを軟骨細胞に変化させてこの疾患を再現させてそこにさまざまな薬剤を作用させたところ、スタチンという高脂血症の治療薬の一種が効果がある事がわかったものです。 
妻木教授は「今後、効果や用量について慎重な検討が必要だが、できるだけ早く治験を行い、有効性を確かめたい」として1~2年後の治験開始を目指して研究を進められるそうです。 
なお、自己判断でスタチンを服用することは効果が期待できないうえに重い副作用などの危険があるため、絶対にやめてほしいと注意を促されています。 
会としても、この研究について見守っていきたいと考えています。

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