つくしの会

軟骨無形成症患者・家族の会つくしの会

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つくしの会よりお知らせ

アメリカでBMN-111の第1相治験が完了しました。

 アメリカ国立衛生研究所の発表によると、バイオマリン社(本社・米国)が開発中の軟骨無形成症に対する治験薬・BMN-111の第1相治験がこのほど完了したとの報告がありました。
 今回の治験は、健康な成人男性への投与で体内における生理作用と安全性・容認性を確かめるもので、1回だけ投与した場合と10日間の連続投与とで経過を観察し、副作用などの有無についても調べたものです。
 今後、2013年の中ほどに少人数の軟骨無形成症児への投与で効果を確認する第2相治験を開始する予定で、現在はその準備を進めている段階だとのことです。
 BMN-111は、CNPと同じような効果を持つ薬剤としてバイオマリン社が開発を進めていて、FGFR3の過剰反応に対応することで軟骨無形成症における骨形成の阻害を改善させる働きがあるとされています。
 なお現在、日本でこの治験を行う予定はありませんし、アメリカでいつ頃正式な治療として認められるかについても、現時点では不明です。

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