つくしの会

軟骨無形成症患者・家族の会つくしの会

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治療と制度について

『umedaptanib pegol(RBM-007)について株式会社リボミックと面談』

 2月14日(金)株式会社リボミックと面談を行いました。
リボミック社からは臨床開発部よりお二人の担当者が見え、つくしの会からは会長水谷・副会長堀越(渉外部部長兼務)・渉外部堀越の3名が出席を致しました。
現在umedaptanib pegol(RBM-007)が、全国の複数の施設で軟骨無形成症の小児患者への投薬が実施されています。 その長期投与試験についての説明、現在の状況について伺いました。   

現在治験の対象の子どもは、以前のように毎日の投薬ではなく、日数を開けて通院し、医師から直接投がをおこなわれています。  将来的には直接投与ではなく、在宅投与が検討されているそうです。

その他詳細につきましては、未だ全ての治験が完了しておらず、公表が全てできる状態にないそうです。  其の為これからも状況をお知らせいただく事、公表が可能になった場合はその都度 連絡を頂く事になりました。 

この様な情報に付きましては、つくしの会の「ホームページ」や「facebook軟骨無形成症(つくしの会Tokyo)・骨系統疾患」に今後も掲載を致してまいります。

※2024年11月22日の日経バイオテクニュースでも、昨年11月の記事ですが合わせてこれも下記に掲載いたします。

【日経バイオテクニュース記事より】
アプタマーによる創薬を手掛けるリボミックは、2024年11月20日、2025年3月期第2四半期(2024年4~9月)の決算説明会を開催した。抗FGF2アプタマーであるRBM-007(一般名:umedaptanib pegol)の、軟骨無形成症(ACH)を対象とした国内第2a相臨床試験のコホート1の結果として、低用量群で成長速度の増加効果を認めたと報告】

 

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